Grep terapi bekymringer og fakta

Vitenskapen om genterapi ser endelig ut til å bli gammel, ettersom denne kraftige teknologien når et punkt der det kan hjelpe de med noen av de vanskeligste å behandle genetiske sykdommer. Dens godkjenning for generell medisinsk bruk for en rekke sykdommer virker nært forestående. Faktisk har European Medicines Society allerede godkjent sitt første genterapi stoff.

Alle eksemplene og prøvene til dags dato innebærer imidlertid somatisk celleterapi .

Det vil si, de endrer bare cellens genetikk i pasienten enn kimen sperm eller eggceller.

Genterapi på germline-celler genererer mange kontroverser fordi noen endringer blir arvelige (siden avkom mottar manipulert DNA). Dette gjør det mulig for eksempel ikke bare å korrigere en genetisk defekt som forårsaker bobelsønsyndrom i pasienten, men også å eliminere feilen permanent i etterfølgende generasjoner av den familien. Dette eksemplet er en relativt sjelden genetisk sykdom, men det er mange andre, for eksempel Huntingtons sykdom eller Duchenne muskeldystrofi, som er mer vanlige og kan teoretisk elimineres i familier som lider av disse forstyrrelsene.

Mens en eliminering av en sykdom helt i en familie er en spektakulær fordel, er bekymringen at hvis noe uforutsette forekommer (for eksempel leukemi ble det introdusert til noen av de første gruppene barn behandlet for en immundefekt syndrom ved hjelp av en genterapi tilnærming), er det genetiske problemet sendt videre til ufødte barn i fremtidige generasjoner.

Bekymringen med hensyn til formeringsgenterapi for kimlinksfeil eller bivirkninger til fremtidige generasjoner er sikkert selvsagt seriøs nok til å stoppe enhver hensyntagen til kim-genetisk terapi, men feil er ikke det eneste problemet.

En annen bekymring er at denne typen manipulering kunne åpne muligheten for å sette inn gener for å gi opplevd gunstige egenskaper, som økt intelligens, en tendens til høyhet , eller til og med bestemte øyenfarger. Men moralsk bekymring over bruk av denne teknologien for genetiske forbedringer er egentlig ikke et øyeblikkelig praktisk spørsmål, da vitenskapen ikke har en fast nok forståelse av genetikk involvert med det meste av denne typen komplekse karakteristikk for å gjøre genterapi tilnærminger for å endre noen av dem selv gjennomførbare på dette punktet.

Kontroverser over tyngdebehandlinger og den vitenskapelige metoden

I slutten av 1990-tallet var det betydelig diskusjon om potensialet for germline-genterapi og de etiske bekymringene som følger med det. Det var en rekke artikler som omhandler dette emnet i Nature og Journal of the National Cancer Institute.Den amerikanske foreningen for vitenskapsfremmende organisasjon organisert selv forumet for menneskelig germline-intervensjoner i 1997, hvor vitenskapelige og religiøse representanter syntes å fokusere på hva som skal eller ikke skal gjøres, i stedet for den faktiske tilstanden til vitenskapen på det tidspunktet.

Det er imidlertid interessant å diskutere germline-terapi. Kanskje tragedien til Jesse Gelsinger, som døde som følge av en alvorlig allergisk respons under en genterapiforsøk ved University of Pennsylvania i 1999, og den uforutsette utviklingen av leukemi hos spedbarnene behandlet for en immunforstyrrelse i begynnelsen av 2000-tallet, har oppstått et visst ydmykhet, og ga en bedre forståelse av forsiktige kontroller og forsiktige eksperimentelle prosedyrer.

Den nåværende vekten synes å være mer på å produsere solide resultater og robuste prosedyrer for å bygge på, i motsetning til å skyve konvolutten fremover for å oppnå nye spektakulære botemidler. Sikkert vil forbløffende resultater oppstå, men for å produsere praktiske og sikre behandlinger, er mange strenge, metodiske og ofte plodding vitenskapelige studier nødvendig.

Fremtidig potens for Germlinterapier

Som fremdriften i feltet forandrer seg, og den menneskelige genetiske manipulasjonen blir mer robust, forutsigbar og rutinemessig, vil spørsmålet om germline-terapi igjen komme frem. Mange tegner allerede klare divisjoner og retningslinjer om hva som er tillatt eller ikke. For eksempel har den katolske kirken utstedt spesifikke retningslinjer for typen genterapi som den anser passende.

Få ville være dumt nok til å vurdere terapeutiske forsøk i dag, gitt vår nåværende, begrensede forståelse av denne svært komplekse prosedyren.

Selv om forskere i Oregon aktivt driver en spesialisert form av germline-genterapi, som bare forandrer DNA-compartmentalized i mitokondriene. Selv dette arbeidet har imidlertid trukket kritikk. Selv med en mye bedre forståelse av genomikk og genetisk manipulasjon siden den første genterapi-testen i 1990, er det fortsatt store hull i forståelsen.

Det er sannsynlig at det til slutt vil være overbevisende grunner til å gjennomføre kimlinjebehandlinger. Opprette retningslinjer for hvordan fremtidige anvendelser av genterapi bør reguleres, vil imidlertid bare være basert på spekulasjoner. Vi kan bare gjette på våre fremtidige evner og kunnskaper. Den virkelige situasjonen, når den kommer, vil være annerledes og sannsynligvis skifte både de etiske og vitenskapelige perspektiver.